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导语
特发性矮小（ISS）是一类不明病因导致的矮小的统称。本文整理了ISS的国内外治疗要点和建议，分享最新的ISS患者的治疗方案及疗效，尤其可以为小年龄ISS患者提供诊疗方案参考。
7岁开始治疗ISS获益大
浙江大学医学院附属儿童医院傅君芬教授牵头并作为通讯作者的研究团队发表在 Frontiers in Endocrinology 的一篇临床多中心研究评估了481名中国青春期前ISS儿童使用GH的安全性和有效性[1]。该研究对“小于7岁”和“大于等于7岁”的ISS儿童亚组进行分析，研究结果显示，小于等于7岁的儿童在HT-SDS，HV，PAH上的改善更显著。治疗后第52周，△ PAH 分别为6.67cm和4.50cm（ ≤ 7岁 vs.>7岁 ），表明小于7岁开始治疗的ISS儿童身高获益更大。
ISS指南中的小年龄
ISS包括体质性青春期延迟（CDGP）和家族性矮小（FSS），期临床诊断主要为排他性诊断（见图2）。国内推荐用 GH 治疗的 ISS 患儿应满足下列条件:1.身高落后于同年龄、同性别正常健康儿童平均身高 -2sd；2.出生时身长、体重处于同胎龄儿的正常范围；3.排除了系统性疾病、其他内分泌疾病、营养性疾病、染色体异常、骨骼发育不良、心理情感障碍等其他导致身材矮小的原因；4.GH药物激发试验 GH 峰值≥10ug/L；5.起始治疗的年龄为5岁[2]。
ISS的排他性诊断[3]
不同于我国，美国等规定 ISS 的治疗标准为：身高低于同性别、同年龄、正常健康人群平均身高-2.25sd(
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发表于 2023-3-1 17:12
